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什么是Portal機械擠壓穿孔技術?
Portal創新遞送平臺采用基于物理原理的機械擠壓穿孔技術,其工作流程高效且溫和:

混合:將細胞與目標載荷(如 mRNA、RNP等)共同懸浮于溶液中;
擠壓:使細胞快速通過 Portal® 特殊設計的微流控芯片通道(孔徑約為細胞直徑的70%);
進入:細胞在物理擠壓下發生瞬時形變,形成可自我修復的孔隙,周圍目標分子順勢進入細胞質;
恢復:細胞膜迅速修復,細胞恢復完整狀態。
整個過程快速、溫和,無需化學試劑或病毒載體,也避免了電擊對細胞造成的應激與損傷。
為什么Portal更適合HSCs工程化?
1. 高效遞送多種mRNA與RNP,支持體內外表達
超過90%的HSCs可高效表達轉染的mRNA。

2. 更大限度保持細胞表型與功能
經微陣列分析、CFC測定和NBSGW小鼠移植研究證實,Portal處理的CD34+細胞在行為上與未處理組高度一致;
相比之下,電穿孔易導致基因表達失調、集落形成下降、植入率降低及分化能力受損;
遞送抗B2M和抗CCR5 RNPs時,CD34+細胞可實現高編輯率。


Portal對細胞表型和分化能力幾乎沒有影響
3. 處理后細胞可立即使用,大幅縮短制備周期
無需恢復培養,可直接用于移植,顯著減少體外操作時間;
更符合臨床“床旁即時使用"(point-of-care)需求。
Portal是人類原代CD34+細胞進行mRNA轉染或基因編輯的理想技術方案,不僅可實現高效細胞改造,還可快速投入臨床應用,助力建立更貼近患者的HSC治療新范式。
Portal 矩陣:覆蓋研發至臨床的全鏈條需求
1. Gateway™ :科研級細胞遞送系統

專為細胞基因治療研發設計,支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質等多樣化遞送。適用于免疫細胞、干細胞等難轉染細胞,顯著提升基因編輯效率。
2. Galaxy™ :高通量細胞遞送系統

可與自動化平臺無縫集成,滿足大規模化合物篩選需求,助力藥企快速篩選有效候選藥物,降低研發成本與時間。
3. GMP級模塊化耗材(MilliBooster等)

支持臨床級細胞治療生產,兼容第三方GMP設備,推動產業化進程。
應用前景:推動更接近臨床的HSC治療新模式
Portal創新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP,還可高效遞送蛋白質、小分子、納米材料等多種生物材料,具備廣泛的應用潛力。該技術有望實現:
快速、規模化的細胞工程化;
體外停留時間更短,降低細胞應激;
更優的細胞存活率與功能維持,進一步提升治療效果。
憑借高效、溫和與多用途的特性,Portal技術為造血干細胞基因編輯與細胞治療提供了一條更可靠、更貼近臨床的創新路徑。
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